Для масштабирования аденоассоциированной вирусной генной терапии ученые должны сначала решить проблемы безопасности и технологичности. Улучшение конструкции полезной нагрузки и оптимизация производственных систем могут помочь ученым решить эти проблемы и обеспечить безопасность, эффективность и масштабируемость своих методов лечения.
В этом ПОКОЛЕНИЕ на вебинаре Марк Стокдейл обсудит, как применение синтетической биологии и искусственного интеллекта можно использовать для повышения безопасности, эффективности и технологичности генной терапии, а также представит AAV Edge, комплексную платформу для сквозной оптимизации генной терапии. терапии, от проектирования полезной нагрузки до производства клеточных линий и процессов, управляемых моделями.
Ключевые темы, которые будут затронуты в ходе вебинара:
- Как шаблон на основе внутреннего трансформатора используется для создания тканеспецифичных промоторов, что приводит к более чем 200-кратному динамическому диапазону экспрессии между тканями-мишенями и немишенями.
- Как оптимизация последовательности увеличивает экспрессию клинически значимых трансгенов почти в 7 раз.
- Как инактивация экспрессии трансгена в производственной линии клеток может снизить клеточный стресс и токсичность в ходе производственного процесса.
- Как сочетание клональной клеточной линии Азимова HEK293, оптимизированной двухплазмидной системы и разработки процесса на основе модели позволяет достичь неконцентрированных титров вирусных геномов до 1E12 на миллилитр (вг/мл) в нескольких серотипах.
После презентации последует сессия вопросов и ответов, что даст вам возможность задать вопросы нашему эксперту-участнику дискуссии.
