Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило план предстоящего клинического исследования фазы 2 SUNRISE-PD для проверки БиовиеПероральный кандидат безистерим в качестве самостоятельного лечения первой линии у пациентов с впервые диагностированной болезнью Паркинсона.
После рассмотрения протокола агентство рекомендовало включить в качестве основной цели оценку двигательных навыков в повседневной деятельности согласно Части 2 Единой шкалы оценки двигательных расстройств при болезни Паркинсона (MDS-UPDRS).
Поскольку этот результат уже был включен в дизайн исследования в качестве вторичной цели, BioVie считает, что для клинического исследования не потребуется никаких изменений протокола.
«В настоящее время мы занимаемся подготовкой к началу исследований и надеемся начать скрининг пациентов в [the last three months] «К 2024 году», — говорится в заявлении Куонг До, президента и генерального директора BioVie. пресс-релиз компании.
«Наше исследование фазы 2а продемонстрировало, что безистерим в сочетании с леводопой может значительно [improve] «Исследование SUNRISE-PD фазы 2 предназначено для изучения влияния безистерима на симптомы болезни Паркинсона у пациентов, которым впервые требуется лечение», — сказал До.
Предыдущее исследование показало, что безистерим облегчает тяжесть двигательных симптомов пациентов.
Считается, что при болезни Паркинсона воспаление головного мозга, или нейровоспаление, может повредить и способствовать гибели нервных клеток, продуцирующих дофамин (признак заболевания), и прогрессированию заболевания. Дофамин — это химический посланник, который позволяет нервным клеткам взаимодействовать и, помимо других функций, помогает регулировать движение.
У людей с болезнью Паркинсона часто наблюдается резистентность мозга к инсулину, которая возникает, когда клетки мозга не способны реагировать на гормон инсулин и использовать сахар в крови для производства энергии. Мы думаем, что это способствуют неврологическим проблемам.
Безистерим, ранее известный как NE3107, представляет собой небольшую молекулу для перорального применения, предназначенную для воздействия на мозг и стимулирования противовоспалительных и инсулино-сенсибилизирующих реакций. Первоначально разработанная компанией NeurMedix, ее права были приобретена BioVie в 2021 году.
Прецедент Исследование фазы 2а (NCT05083260) Они протестировали терапию в сравнении с плацебо на 46 взрослых с болезнью Паркинсона в возрасте от 30 до 80 лет. Его назначали два раза в день в виде пероральных капсул в сочетании со стандартной схемой лечения карбидопой/леводопой.
Результаты примерно через месяц лечения показали, что использование безистерима привело к большему снижению тяжести двигательных симптомов по сравнению с плацебо, что привело к снижению на 2,8 балла балла по Части 3 MDS-UPDRS.
Снижение выраженности двигательных симптомов было еще более значительным у пациентов моложе 70 лет, при этом среднее снижение на 4,7 балла было выше при приеме безистерима.
Кроме того, уменьшение немоторных симптомов, таких как трудности с засыпанием или сохранением сна, а также позывы двигать ногами, также было более выраженным у пациентов, принимавших безистерим.
Утвержденный дизайн клинического исследования фазы 2 предусматривает 3 месяца тестирования
Теперь одобренное по дизайну многоцентровое клиническое исследование SUNRISE-PD будет оценивать безопасность и эффективность безистерима в качестве лечения первой линии у пациентов с впервые диагностированной болезнью Паркинсона, которые ранее не получали стандартное лечение карбидопой/леводопой.
До 60 участников будут случайным образом распределены для приема пероральной капсулы безистерима по 20 мг или плацебо два раза в день в течение 12 недель или почти трех месяцев.
Участники могут выбрать, хотят ли они, чтобы за ними наблюдали полностью дома или в клинической больнице. Для тех, кто участвует в исследовании из дома, медсестры будут периодически приходить на место для проведения оценки исследования с помощью невролога, который будет участвовать в исследовании с помощью видео.
Такие оценки, включая модифицированную часть 3 MDS-UPDRS для измерения тяжести двигательных симптомов, будут записываться для последующего рассмотрения и оценки центральным оценочным комитетом.
Это исследование фазы 2 направлено на вновь диагностированную популяцию пациентов, что в сочетании с нашим предыдущим исследованием может установить применимость безистерима к более широкой популяции пациентов с болезнью Паркинсона и обеспечить основу для исследования прогрессирования заболевания, которое является окончательным. цель исследования. [Parkinson’s disease] программа.
По данным BioVie, если результаты исследования окажутся положительными, участники смогут присоединиться к долгосрочному исследованию безопасности, в котором все будут получать исследуемую терапию в течение более длительного периода времени.
«Это исследование фазы 2 направлено на вновь диагностированную популяцию пациентов, что в сочетании с нашим предыдущим исследованием может установить применимость безистерима к более широкой популяции пациентов с болезнью Паркинсона и обеспечить основу для исследования прогрессирования заболевания, которое является окончательным цель исследования. [Parkinson’s disease] «Программа», — сказал До.
